▲ 건강산업의 글로벌 리더 GC녹십자의 빌딩 [출처=홈페이지]건강산업의 글로벌 리더 GC녹십자(대표 허은철)은 2024년 8월1일 미국 식품의약국(FDA)에 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 신청했다고 밝혔다.LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다.체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다.그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있을 뿐 아니라, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’이다. 2024년 5월 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.양사는 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이며 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식 및 노하우를 통해 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

일본 정밀화학기업인 후지필름홀딩스(富士フイルムホールディングス)에 따르면 바이오 의약품 부문에 900억엔을 투자할 계획이다.  바이오 의품의 위탁개발생산(CDMO) 거점을 강화해 해당 산업 분야의 시장 점유율을 확대하는 것을 목표로 정했다. 미국에서 백신 원료 의약품 생산능력을 2배로 높이고 영국은 유전자 치료제의 원료 의약품 생산능력을 강화할 계획이다. 중국발 코로나-19 팬데믹 영향으로 백신 등의 수요가 높아지고 있기 때문이다.  ▲후지필름홀딩스(富士フイルムホールディングス) 로고 

일본 제약회사인 아스텔라스제약(アステラス製薬)에 따르면 2026 회계연도까지 주요 영업 이익을 5500억엔 도달하는 것을 목표로 정했다. 2021년 3월 분기 주요 영업이익 대비 2.2배 상향한 목표치이다. 해당사는 2026년을 최종연도로 하는 중기영업계획을 새롭게 발표했다. 유전자 치료제와 암 면역치료 등 차세대 기술의 개발 투자를 진행할 계획이다. 시가총액도 현재의 2.2배인 7조엔까지 높이는 것을 목표로 정했다. ▲아스텔라스제약(アステラス製薬) 로고

일본 오사카대(大阪大)에 따르면 홋카이도대(北海道大)와 공동으로 신종 코로나 바이러스의 유전적 변이를 기존의 방법보다 훨씬 빠르게 분석할 수 있는 시스템을 개발했다.연구팀의 연구 결과는 2021년 4월 과학저널 Cell Reports에 게재됐다. 연구원들은 COVID-19의 원인 인자인 SARS-CoV-2의 감염성 클론을 생성하는 간단하고 효율적인 방법을 확립했다.이를 위해 연구원들은 중합효소 연쇄반응(PCR) 기술을 사용하여 DNA의 작은 부분을 증폭했다. 특히 각 변이로 재조합 바이러스를 생성하고 모 바이러스와 비교해 생물학적 특징을 조사하는 것이 필수적이다. 바이러스 변이 유전자의 각 변이의 기능을 이해하기 위한 목적이다. N501Y 돌연변이를 가진 전염성이 높은 코로나 바이러스 변종이 도쿄 전체 사례의 거의 60%를 유발하는 것으로 추정된다.개발된 시스템은 COVID-19에 대한 새로운 치료제 및 예방 조치의 개발을 촉진할수 있을 것으로 기대된다. 참고로 정부는 확산되고 있는 COVID-19로 인해 도쿄 올림픽의 개최 여부를 결정하지 못하고 있다.▲ 오사카대(大阪大)의 정문(출처 : 위키피디아)

미국 시장조사기관 딜로직(Dealogic)에 따르면 2019년 제약 및 생명공학 분야 M&A 규모가 $US 3420억달러를 기록했다.2019년 M&A 건수는 484건으로 2018년 365건 대비 119건 증가했다. 딜로직이 지난 1995년 집계를 시작한 이후로 2019년이 M&A 활동이 가장 왕성한 한해로 조사됐다.지난 2018년 M&A 규모는 970억달러로 2016년 2150억 대비 약 58% 줄어들었다. 하지만 2019년 들어 전년 대비 3.5배 늘어났다.2019년 최대 규모의 M&A는 애브비(AbbVie)가 앨러간(Allergan)사 인수를 위해 630억달러를 투자한 것이다. Amgen은 Celgene의 Otezla 인수에 134억달러를 지출했다.또한 머크(Merck)사는 브루톤의 티로신인산화효소(Bruton’s Tyrosine Kinase) 억제제를 사용한 암치료제를 개발하는 제약회사 아큘(ArQule)을 27억달러에 인수했다.사노피(Sanofi)는 암치료제를 개발하는 임상단계회사인 신톡스(Synthorx)를 25억달러에 인수할 계획을 발표했다.아스텔라스(Astellas Pharma)는 유전자 치료제 개발사인 오덴테스 세러퓨딕스(Audentes Therapeutics)를 30억달러에 인수하기로 결정했다.▲ Dealogic▲ 딜로직(Dealogic) 홈페이지

영국 생명과학 글로벌 혁신기업인 에이비캠(Abcam plc)에 따르면 특정 단백질 변형 전문기업이면서 호랑이 유전자 포트폴리오 회사인 브릭바이오(BrickBio)와 전략적 파트너십을 발표했다.해당 프로젝트는 포유 동물 및 박테리아 발현 시스템 양쪽에서 항체 및 다른 단백질로 통합하는 브릭바이오의 독점 플랫폼을 사용하기 위한 목적이다.양사의 파트너십에 따라 에이비캠은 재조합 제품을 제작할 수 있는 플랫폼에 대한 독점적 권리를 갖는다. 또한 진단용으로 재조합 항체 및 단백질 포트폴리오를 통해 플랫폼을 상용화할 수있는 권한을 갖는다.브릭바이오의 플랫폼은 광범위한 진핵 생물 및 박테리아 세포주에서 단백질을 부위 선택적으로 변형시킬 수 있는 비교할 수 없는 능력을 제공할 수 있다.예를들면, 독점적으로 설계된 tRNA 효소(synthetase)/tRNA 쌍(pair)을 사용해 이 플랫폼은 비 천연 아미노산을 쉽게 통합할 수 있다.이어서 라벨링 또는 기타 연구응용을 위해 두 번째 분자에 결합하거나 항체-약물-접합체(ADC)를 포함한 단백질-접합체 치료제를 만들 수 있다 .브릭바이오는 플랫폼을 더욱 산업화하고 시장의 리서치 부문에 광범위하게 도입되도록 에이비캠피엘씨와 함께 협력을 강화할 방침이다.▲ UK-ABcam-biological science▲에이비캠(Abcam plc)의 홍보자료(출처 : 홈페이지)